□本报记者 张安宇

从“跟随创新”到“源头创新”，无锡生物医药产业发展迎来重大突破！近日，迪哲（江苏）医药股份有限公司的舒沃替尼的新药上市申请已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为全球首个且唯一在美国获批的表皮生长因子受体20号外显子插入突变非小细胞肺癌国创新药，这将进一步惠及全球患者。同时，舒沃替尼也是中国首个独立研发并在美获批的全球首创新药。

7月8日，记者采访了迪哲医药董事长、CEO张小林，他讲述了中国首个独立研发全球首创新药在美获批背后的故事，以及通过“源头创新”研发策略参与全球化竞争的“迪哲经验”。

公司发展“蹄疾步稳”，创新药让国内患者先受益

迪哲医药于2017年在无锡高新区成立，是无锡市第一家本土创新型生物医药公司，专注于恶性肿瘤等重大疾病以及免疫性疾病等领域。公司成立后，仅用四年时间就成功登陆科创板。去年，公司自主研发的两款源头创新药物舒沃替尼和戈利昔替尼都被纳入国家医保药品目录，让国内患者用上了全球领先的国创新药。

“舒沃替尼的加速获批不仅为全球EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌患者带来全新治疗方案，更以中国源头创新迈出‘科技创新引领全球’征程上的新跨越。”张小林表示，舒沃替尼是目前全球唯一获批治疗EGFR exon20ins NSCLC的口服小分子靶向药，在美获批是一个里程碑事件，进一步坚定了迪哲医药致力于以突破性创新疗法填补全球未被满足临床需求的战略决心。

采访中获悉，舒沃替尼是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，用于既往经含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。舒沃替尼分别于2020年和2022年获得中国和美国“突破性疗法认定”，成为肺癌领域首个获得中美两国“突破性疗法认定”的国创I类新药。

坚持源头重大创新，重点突破难治靶点

迪哲医药在短时间内取得如此重要成果有何“秘诀”？对此，张小林坦言，迪哲医药从成立伊始就坚持源头创新、锚定全球竞争，且所有管线从临床I期开始即全球同步开发，研发出舒沃替尼可谓水到渠成。

据介绍，公司凭借多年积累的技术及经验，建立了行业领先的转化科学和新药分子设计与筛选技术平台。分子设计与筛选技术平台可显著提升分子发现和优化的效率，大幅缩短研发时间。迪哲医药的MIDD技术平台可以精准预测推荐剂量，加速临床研发进程，能用尽可能少的队列找到最佳剂量。比如，舒沃替尼仅用5个队列就找到了最佳剂量，相比同类药品，其他企业却需要10个队列左右，舒沃替尼在I期研发阶段节省了近一年的时间。另外，转化科学技术平台能有效洞察临床未满足的治疗需求，有针对性地开发首创性（First-in-class）或具有突破性治疗优势的创新药，提升新药研发的成功率。

在科研领域，创新是解决难题的“金钥匙”。EGFR 20号外显子插入突变难成药靶点，这在全球是公认的。为了从源头上解决这一难题，舒沃替尼在分子结构上进行了创新设计，全球首创引入了独特且更灵活的“苯胺基”结构，使得舒沃替尼具有柔性分子结构，从而更灵活地占据EGFR药物结合口袋，得以从源头突破难治靶点。

发挥团队丰富经验，打造差异化竞争优势

令人瞩目的是，迪哲坚定实施的“放眼全球的源头创新”研发策略，打造差异化竞争优势，让公司成绩斐然。在这个研发策略下，所有管线从临床I期开始全球同步开发、与国际顶级PI和研究机构合作，以此在临床阶段就得到国外药监机构的认可，为“出海”奠定了扎实基础。

“迪哲医药的核心科学家团队积累了丰富经验，拥有全球领先的转化科学和新药分子设计与筛选技术。研发团队有能力源源不断地推出具备全球差异化竞争优势的产品管线，每一个产品都具备FIC/BIC潜力，且拥有完整全球权益。”张小林介绍，目前，公司已建立7条进入国际多中心临床的FIC/BIC潜力管线，并获国际学术界高度认可。

值得一提的是，舒沃替尼在美获批的申报过程中，实现了“零发补”，一次性受理并成功斩获FDA优先审评，取得了“零核查缺陷”的成绩。据介绍，申报过程如此顺利，除了产品表现“硬核”外，还得益于团队展现的全球视野、非常强的专业实力、学习和协作能力。团队能快速吃透市场法规和监管机构的要求，做好风险管控，确保申报资料精准契合FDA的严苛标准。

迪哲医药独立走完从源头创新、全球临床开发到自主申报上市的全链条过程，向世界展示了我国不断提升的创新药研发能力和国际竞争力，可以说是中国创新药“出海”模式升级的重要里程碑。